资本追捧基因治疗 药企抢夺实验室“药品”
更新：2015/11/30 点击：
Glybera用于治疗一种极其罕见的遗传性疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD）。LPLD的发病率不超过百万分之一或百万分之二，患者无法处理血液中的脂肪颗粒，同时具有急性及潜在致命性胰腺炎症风险。
值得注意的是，价格昂贵、市场难普及并不是投资方面对的惟一市场风险，潜在的风险还包括投资方与科研团队的合作方面。
深圳赛百诺基因技术有限公司研发的“今又生”是2003年被深圳市批准上市的药物，也是世界上第一种投入市场的基因药物。但其创始人彭朝晖因产品研发和生产缺乏后期资金支持而一度陷入困境，2006年10月引入投资方后，却与投资人展开了长达8年的专利诉讼，赛百诺也因此停步不前。
产业与资本的冲突并局限于这一案例。专业人士分析称，生物医药产业是个高投入、高风险的领域，新药的开发成功率约为万分之一，通常一个药从开发到顺利产业化至少要花12年，很少有风险投资能支持这样长期、巨额的投入。
对于资本问题，陈剖建说，各类资本可以分工合作。比如多层次融资模式设计，一个项目可以分成不同周期、不同风险预期、不同回报要求来吸引天使轮、A轮、B轮等不同的资本。
曾小军亦认同这一观点，高特佳会选择中后期项目进行投资，虽然收益率会降低，但投资风险同样会减少。而基因治疗的投资机会在于，这是一个具有巨大增长空间的行业。如果能将费用从目前的两万元到三万元降到一千元左右，仅基因检测就能达到上千亿元规模。
市场空间
据了解，生物药业与生物治疗包括免疫治疗、基因治疗及干细胞治疗等方面。基因治疗的基本方法包括体外干扰及体外改造细胞（基因修饰）再回输体内两种。
生物治疗研究是一种典型的转化医学研究模式，其最终目的是开发出药物治疗疾病。有研究人员统计，目前国内有近30家公司正在开发基因治疗药物。而有意或已经对生物治疗投入巨资的上市公司则是有增无减。
不过，目前开发出的药物并不多。魏于全院士对本报记者表示，已上市的药物中不到10%是生物药物，而开发的基因药物只占生物药物的25%左右。
美国麻省理工大学红瑞基因治疗中心负责人高光坪（Guangping Gao）说，“基因治疗今年得到疯狂发展，在生物治疗里面是主流发展方向。”
据称，投资基因治疗的资本每年翻倍，今年预计达到12亿美元。基因治疗公司也随之受到欧美投资者热捧。
高光坪对包括本报记者在内的与会者说，在过去两年内，大量的基因治疗公司创立，并很快上市，最快的是6个月就上市。而过去医药公司上市需要20年的时间。
在国内，有十余家基因治疗概念股及诸多非上市公司受到资本追逐。比如，基因测序龙头企业华大基因一直有资本推动往A股攀登。因抢得基因检测NIPT（无创产前筛查）业务先机，2015年迎来爆发期安达基因则成为机构的重仓股之一。
而仟源医药通过收购杭州恩氏基因进入基因保存领域，北陆药业亦通过认购世和基因20%的股权及中美康士51%的股权，进军肿瘤基因测序和肿瘤生物治疗技术领域。
摩根士丹利一位医疗行业分析师表示，从全球看来，生物医药都是回报率最高的行业之一。这些年生物医药投资无论在数量和规模上都有明显提高，行业的增速每年会在整个国家GDP增速的两倍以上。
一个乐观的趋势是，经过前一阶段基因治疗试验失败的冷冻期后，基因治疗在欧美国家受到认可，欧洲等国已经批准一批临床基因治疗药物，这个月美国又刚批准了一项基因治疗药物上市。
在国内，国家卫计委于8月印发《药物代谢酶和药物作用靶点基因检测技术指南（试行）》和《肿瘤个体化治疗检测技术指南（试行）》。2030年前，我国将投入600亿元开发精准医疗市场。
中国工程院院士桑国卫对外表示，根据科技部重大专项办的部署和要求，新药专项已启动了“十三五”发展战略研究及实施计划编制工作，涉及创新药30多种。而生物技术领域有望取得重大突破的前沿技术包括：非编码基因及精细基因组、干细胞与器官再生、细胞治疗与基因治疗和重要疾病的药靶发现与先导化合物结构优化等。
分析人士指出，2015年全球精准医疗市场规模近600亿美元，今后5年增速预计15%，是医药行业整体增速的三到四倍，其中基因测序行业增速将超过20%。精准医疗领域的基因诊断、肿瘤免疫细胞治疗以及干细胞药物研发等都将迎来爆发式增长。
值得注意的是，价格昂贵、市场难普及并不是投资方面对的惟一市场风险，潜在的风险还包括投资方与科研团队的合作方面。
深圳赛百诺基因技术有限公司研发的“今又生”是2003年被深圳市批准上市的药物，也是世界上第一种投入市场的基因药物。但其创始人彭朝晖因产品研发和生产缺乏后期资金支持而一度陷入困境，2006年10月引入投资方后，却与投资人展开了长达8年的专利诉讼，赛百诺也因此停步不前。
产业与资本的冲突并局限于这一案例。专业人士分析称，生物医药产业是个高投入、高风险的领域，新药的开发成功率约为万分之一，通常一个药从开发到顺利产业化至少要花12年，很少有风险投资能支持这样长期、巨额的投入。
对于资本问题，陈剖建说，各类资本可以分工合作。比如多层次融资模式设计，一个项目可以分成不同周期、不同风险预期、不同回报要求来吸引天使轮、A轮、B轮等不同的资本。
曾小军亦认同这一观点，高特佳会选择中后期项目进行投资，虽然收益率会降低，但投资风险同样会减少。而基因治疗的投资机会在于，这是一个具有巨大增长空间的行业。如果能将费用从目前的两万元到三万元降到一千元左右，仅基因检测就能达到上千亿元规模。
市场空间
据了解，生物药业与生物治疗包括免疫治疗、基因治疗及干细胞治疗等方面。基因治疗的基本方法包括体外干扰及体外改造细胞（基因修饰）再回输体内两种。
生物治疗研究是一种典型的转化医学研究模式，其最终目的是开发出药物治疗疾病。有研究人员统计，目前国内有近30家公司正在开发基因治疗药物。而有意或已经对生物治疗投入巨资的上市公司则是有增无减。
不过，目前开发出的药物并不多。魏于全院士对本报记者表示，已上市的药物中不到10%是生物药物，而开发的基因药物只占生物药物的25%左右。
美国麻省理工大学红瑞基因治疗中心负责人高光坪（Guangping Gao）说，“基因治疗今年得到疯狂发展，在生物治疗里面是主流发展方向。”
据称，投资基因治疗的资本每年翻倍，今年预计达到12亿美元。基因治疗公司也随之受到欧美投资者热捧。
高光坪对包括本报记者在内的与会者说，在过去两年内，大量的基因治疗公司创立，并很快上市，最快的是6个月就上市。而过去医药公司上市需要20年的时间。
在国内，有十余家基因治疗概念股及诸多非上市公司受到资本追逐。比如，基因测序龙头企业华大基因一直有资本推动往A股攀登。因抢得基因检测NIPT（无创产前筛查）业务先机，2015年迎来爆发期安达基因则成为机构的重仓股之一。
而仟源医药通过收购杭州恩氏基因进入基因保存领域，北陆药业亦通过认购世和基因20%的股权及中美康士51%的股权，进军肿瘤基因测序和肿瘤生物治疗技术领域。
摩根士丹利一位医疗行业分析师表示，从全球看来，生物医药都是回报率最高的行业之一。这些年生物医药投资无论在数量和规模上都有明显提高，行业的增速每年会在整个国家GDP增速的两倍以上。
一个乐观的趋势是，经过前一阶段基因治疗试验失败的冷冻期后，基因治疗在欧美国家受到认可，欧洲等国已经批准一批临床基因治疗药物，这个月美国又刚批准了一项基因治疗药物上市。
在国内，国家卫计委于8月印发《药物代谢酶和药物作用靶点基因检测技术指南（试行）》和《肿瘤个体化治疗检测技术指南（试行）》。2030年前，我国将投入600亿元开发精准医疗市场。
中国工程院院士桑国卫对外表示，根据科技部重大专项办的部署和要求，新药专项已启动了“十三五”发展战略研究及实施计划编制工作，涉及创新药30多种。而生物技术领域有望取得重大突破的前沿技术包括：非编码基因及精细基因组、干细胞与器官再生、细胞治疗与基因治疗和重要疾病的药靶发现与先导化合物结构优化等。
分析人士指出，2015年全球精准医疗市场规模近600亿美元，今后5年增速预计15%，是医药行业整体增速的三到四倍，其中基因测序行业增速将超过20%。精准医疗领域的基因诊断、肿瘤免疫细胞治疗以及干细胞药物研发等都将迎来爆发式增长。
